Maria Grazia Roncarolo, medico e professore George D. Smith in cellule staminali e medicina rigenerativa, professoressa di Pediatria e medicina, direttrice del Centro di medicina definitiva e curativa e co-direttrice dell’Istituto di biologia delle cellule staminali e medicina rigenerativa.

La dott.ssa Roncarolo guida gli sforzi per tradurre le scoperte scientifiche nelle malattie genetiche e nella medicina rigenerativa in nuove terapie per i pazienti, compresi i trattamenti basati sulle cellule staminali e la terapia genica.

Immunologa pediatrica, si è laureata in medicina presso l’Università di Torino, in Italia. Ha trascorso la prima parte della sua carriera a Lione, in Francia, dove si è concentrata su gravi malattie metaboliche e immunitarie ereditarie, tra cui l’immunodeficienza combinata grave (SCID), meglio nota come “malattia del ragazzo bolla”. La dott.ssa Roncarolo è stato un membro chiave del team che ha effettuato i primi trapianti di cellule staminali somministrati prima della nascita per curare queste malattie genetiche.

Durante lo studio delle malattie immunitarie ereditarie, la dott.ssa Roncarolo ha scoperto una nuova classe di cellule T. Queste cellule, chiamate cellule T regolatorie di tipo 1, aiutano a mantenere l’omeostasi del sistema immunitario prevenendo le malattie autoimmuni e aiutando il sistema immunitario a tollerare le cellule e gli organi trapiantati. La dott.ssa Roncarolo ha completato il primo studio clinico utilizzando cellule T di tipo 1 regolatorie per prevenire la grave malattia da trapianto contro l’ospite in pazienti leucemici sottoposti a trapianti di cellule staminali che formano sangue da donatori che non erano corrispondenze genetiche.

La dott.ssa Roncarolo ha lavorato per diversi anni presso l’Istituto di ricerca DNAX per la biologia molecolare e cellulare a Palo Alto per diversi anni, dove ha contribuito alla scoperta di nuove citochine, molecole di segnalazione cellulare che fanno parte della risposta immunitaria. Ha studiato il ruolo delle citochine nell’indurre la tolleranza immunologica e nel promuovere la crescita e la differenziazione delle cellule staminali.

La dott.ssa Roncarolo ha sviluppato nuovi approcci di terapia genica e li ha perseguiti come direttrice dell’Istituto Telethon per la terapia cellulare e genetica presso l’Istituto scientifico San Raffaele di Milano. È stata la principale ricercatrice di una sperimentazione di terapia genica di successo in pazienti con SCID, un grave disturbo potenzialmente letale in cui le persone non hanno un enzima critico per la sintesi del DNA. Sulla base dei risultati di questo studio, la terapia genica per ADA-SCID ha ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla FDA che dall’EMEA. Il farmaco è stato concesso in licenza a Glaxo Smith Klein, che ha ricevuto l’approvazione della Commissione europea per il mercato con il nome di Strimvelis. Sotto la direzione della dott.ssa Roncarolo, il Telethon Institute è stato fondamentale nel dimostrare l’efficacia della terapia genica per malattie metaboliche ereditarie altrimenti non curabili e immunodeficienze primarie.

In qualità di direttore scientifico dell’Istituto scientifico San Raffaele di Milano, la dott.ssa Roncarolo ha guidato un’importante ristrutturazione dell’organizzazione di ricerca e implementato un modello di governance a matrice, che ha promosso la funzionalità incrociata e la sinergia tra scienziati di base e clinici. Sotto il suo mandato, il San Raffaele è stato classificato tra le principali istituzioni nella ricerca traslazionale in diverse aree della malattia, tra cui oncologia, malattie genetiche, neuroscienze, imaging e immunologia.

A Stanford la dott.ssa Roncarolo ha istituito il Center for Definitive and Curative Medicine per curare i pazienti con malattie incurabili attraverso lo sviluppo di terapie innovative basate sulle cellule staminali e sui geni.

La dott.ssa. Roncarolo detiene 15 brevetti nel campo dell’immunologia, della terapia cellulare e delle terapie geniche. Ha pubblicato più di 300 articoli scientifici insieme a 23 capitoli di libri e le sue pubblicazioni sono state citate> 40.000 volte. È membro dell’Accademia Europea delle scienze e dell’Accademia austriaca delle scienze. Nel 2010, la dott.ssa Roncarolo ha ricevuto il “Outstanding Achievement Award” dalla European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) per la sua eccezionale carriera e contributi pionieristici sul campo.

Nel 2017, ha anche ricevuto il “Outstanding Achievement Award” dalla American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) per una vita di importanti contributi scientifici nel campo della terapia genica e cellulare.

Nel 2013, la dott.ssa Roncarolo è stata insignita del titolo di Cavaliere del “Commendatore dell’Ordine Al Merito della Repubblica Italiana” dal Presidente della Repubblica italiana per eccezionali contributi scientifici.